主講人：
Bruce Levine博士
癌癥基因治療的Barbara and Edward Netter教授
美國賓夕法尼亞大學(xué)|CVPF創(chuàng)始主任
自20世紀(jì)90年代以來，人們已經(jīng)利用基因修飾T細(xì)胞進(jìn)行了多次臨床試驗(yàn)。隨著基因傳遞技術(shù)的發(fā)展進(jìn)步，工程化T細(xì)胞的創(chuàng)建成為可能，其中包括嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞療法以及其他新穎治療方法（例如抗HIV感染的T細(xì)胞）。靶向B細(xì)胞CD19的修飾T細(xì)胞，用于治療白血病和淋巴瘤，增加了我們對(duì)癌癥的抵抗力；對(duì)于采用其他治療復(fù)發(fā)或難治性癌癥患者而言，這一療法可助其獲得持久的完全緩解。
在產(chǎn)生CAR-T細(xì)胞過程中使用的綜合生物學(xué)技術(shù)現(xiàn)已允許進(jìn)行國際多中心臨床試驗(yàn)，F(xiàn)DA、EMEA、加拿大、瑞士、日本、澳大利亞等國家已經(jīng)批準(zhǔn)使用T細(xì)胞免疫療法。近期，諾華推出的Kymriah?被批準(zhǔn)用于治療兒童和青少年復(fù)發(fā)/難治性急性淋巴白血病，以及彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。但要將這些技術(shù)從研究實(shí)驗(yàn)臺(tái)轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用需要綜合的科學(xué)、工程和法規(guī)專業(yè)知識(shí)。
針對(duì)實(shí)體瘤的新型基因工程T細(xì)胞設(shè)計(jì)需要研究“開關(guān)”控制并增強(qiáng)其效力。為了使廣大患者能夠從這些獨(dú)特的個(gè)人細(xì)胞療法中獲益，我們不僅要推動(dòng)靶向、基因修改以及細(xì)胞操作的科學(xué)發(fā)展，還要努力實(shí)現(xiàn)自動(dòng)化、工程化的技術(shù)革新，緊跟衛(wèi)生政策的變化趨勢(shì)。
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- 獨(dú)特細(xì)胞療法從科研到臨床應(yīng)用的發(fā)展
- 在療法范式轉(zhuǎn)移中所面臨的醫(yī)療保健挑戰(zhàn)和“靜脈-靜脈”復(fù)雜性
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